Domů / Aktuality /Statistical analysis plan

Statistical analysis plan

Informace pro pacienta

Vážený pane/vážená paní,

Vyzýváme Vás a Vaše dítě k účasti na vědecké studii, jejímž cílem je ověřit efektivitu intenzivní fyzioterapie u dětí se spinální muskulární atrofií. Studie bude probíhat v rámci 6ti denního rehabilitačního programu, jehož náplní bude hipoterapie či individuální fyzioterapie.

Přečtěte si prosím informace o studii a rozhodněte se, zda máte zájem se se svým dítětem do výzkumu zapojit.

Věřím, že Vás tato možnost zaujme.

 

Mgr. Kateřina Maříková, CH Mirákl, o.p.s., Bohuslavice, hlavní řešitel studie

 

Informace pro pacienta

  1. Název studie:

Vliv intenzivní hipoterapie na psychomotorický vývoj dětí se spinální svalovou atrofií

 

  1. V rámci studie vám bude rehabilitační program nabídnut zcela zdarma. V současné době je žádáno o finanční podporu nadaci TKH pro příspěvek na ubytování rodin účastnících se studie.

 

  1. Hlavním řešitelem studie je Mgr. Kateřina Maříková:

Centrum hiporehabilitace Mirákl,o.p.s., Bohuslavice 10, Telč 58856, IČ 2290567

Email: katerina.marikova@chmirakl.cz

Telefon: 607616104

  1. Plánovaný počet účastníků studie

Plánujeme, že během jednoho roku se uskuteční dva rehabilitační pobyty s celkovým počtem 16ti dětí.

 

 

  1. Účel studie

Cílem studie je ověření významu intenzivní fyzioterapie pro děti s SMA a srovnání dvou terapeutických konceptů, postavených na aktivaci fyziologických svalových souher v krátkém časovém úseku, ale v intenzivní formě tak, aby výsledkem bylo celkové zlepšení samostatnosti dítěte a kvalitativní zlepšení psychomotorického vývoje. Terapeutickými koncepty budou hipoterapie a individuální fyzioterapie.

  1. Popis výzkumných procedur

Organizace studie

V randomizované kontrolované studii budou porovnávány dva fyzioterapeutické koncepty u dětí s SMA ve věku 2-8 let, schopné samostatného sedu. Obě skupiny podstoupí šestidenní terapeutický program stejné délky a intenzity (2x denně 15 min. individuální terapie + 1x denně 20 min. terapeutické čištění koní) se stejným terapeutickým cílem.

Jedna skupina podstoupí fyzioterapii na neurofyziologickém podkladě, druhá hipoterapii. Primární výstupy budou vyšetřeny před začátkem a na konci terapeutického programu (Test schopnosti hrudníku měnit tvar, symetrie sedu, schopnosti práce s těžištěm, unavitelnosti svalů, vzniku kontraktur; Hammersmithova funkční škála pro děti se spinální muskulární atrofií, vyšetření krve, Deep neck flexor and Neck extensor endurance test). Sekundární výstupy budou vyšetřeny před a 5 týdnů po ukončení programu (dotazník kvality života).

 

Účastníci studie

Kritéria pro zahrnutí do studie:

  • klinická diagnóza SMA (I, II i III typu)

  • věk 2-8 let

  • schopnost samostatného sedu

  • s neměnnou medikací alespoň 6 měsíců

  • bez dalších vážných přidružených onemocnění



Vylučující kritéria:

  • subluxace kyčelních kloubů

  • alergie na koně a prostředí koňských stájí

  • nepřekonatelný strach z koně

 



Základní údaje

Ve studii budou účastníci uvádět základní sociodemografické (věk, pohlaví) a anamnestické údaje: doba určení diagnózy onemocnění (potvrzená délka onemocnění), začátek a typ medikace (délka medikace) a současná farmakologická léčba, přítomnost bolesti, dosavadní rehabilitace, užívání kompenzačních pomůcek, maximální možná samostatnost dítěte, přítomnost a současný stav skoliózy, současná aktivita dítěte motorická i psychická.



Fyzioterapeutické vyšetření

Přístrojové i klinické vyšetření bude trvat přibližně 1-1,5 hodiny. Doba vyšetření bude přizpůsobena spánku dítěte a jeho spolupráci. Z důvodu časové náročnosti vyšetření bude pro děti vymyšlena hra, ve které budou plnit jednotlivé úkoly v podobě vyšetření s cílem získat „poklad“.



Primární výstupy



V biomedicínské laboratoři na Vysoké škole polytechnické v Jihlavě budou měřeny následující testy:

1. Schopnost hrudníku měnit tvar

Vyšetření proběhne v sedu na válci. Na hrudníku budou umístěny polohové markery, a to v oblasti processus styloideus, na úrovni 4. žebra bilaterálně, distálním konci klíční kosti bilaterálně, na vrcholu oblouku 10. žebra, vztahovat se budou k markeru v oblasti C7 a thorakolumbálního přechodu. Markery budou umístěny na přiléhavém oblečení dětí. Měřeno bude jejich postavení při výdechu a nádechu, hodnocena pak změna obvodu hrudníku. Cílem tohoto testu je zaznamenat změnu dechového stereotypu. Po terapii předpokládáme větší schopnost hrudníku měnit směr.

2. Symetrie sedu

Vyšetření proběhne v sedu na válci. Na přiléhavém oblečení dětí bude umístěno několik polohových markerů: dolní úhly os scapulae, hřeben os iliaca, sacroiliakální skloubení (bilaterálně), a v oblasti obratle L4 a umbilicus. Měřena bude vzdálenost markerů od páteře, hodnocena pak jejich symetrie ve vzájemném postavení. Markery budou zaznamenány pomocí Qualisys Motion Capture Systems 2020.3. Následně bude vyhodnoceno zrychlení a změna polohy.

3. Schopnost práce s těžištěm

Vyšetření proběhne v sedu na válci. Na každé straně těla budou použity 3 polohové markery, na kořenu dlaně, v oblasti SI skloubení a na úrovni temporomandibulárního kloubu. Měřena bude změna markerů z výchozí pozice do natažení dítěte do strany (úklon trupu s upažením) a dopředu (flexe trupu s předpažením). Dítě bude motivováno, aby se natáhlo po hračce. Cílem je posoudit stabilitu dětí, kdy po terapii předpokládáme větší schopnost vychýlení z těžiště.

4. Unavitelnost svalů

Pomocí povrchového EMG bude měřena unavitelnost svalů po fyzické aktivitě. Dítě bude ležet na zádech, terapeut mu bude v oblasti jeho protilehlého kolena nabízet hračku, pro kterou se bude dítě natahovat. To vše po dobu 30 s. Měřena bude aktivita m. obliquus externus abdominis na začátku a na konci této specifické aktivity. Cílem je zhodnotit unavitelnost svalů. Očekáváme, že po ukončení intenzivní rehabilitace bude unavitelnost svalu nižší.



Na pracovišti CH Mirákl budou vyšetřeny tyto validované testy:

1. Hammersmithova funkční škála pro děti se spinální muskulární atrofií

Vyšetření proběhne dle standardizovaného postupu.

 

2. Deep neck flexor endurance test

Očekáváme kvantitativní zlepšení v tomto testu ve smyslu kvalitnějšího zapojení hlubokých flexorů krku po intenzivní rehabilitaci.

 

3. Neck extensor endurance test

Očekáváme kvantitativní zlepšení v tomto testu ve smyslu kvalitnějšího zapojení extenzorů krku a páteře po intenzivní rehabilitaci.

 

3. Spirometrické měření

Pomocí spirometru bude zjišťována hodnota FEV1, tedy objem vzduchu vydechnutý po maximálním nádechu s největším úsilím během 1 sekundy. Hodnocena bude změna hodnoty na začátku a konci rehabilitačního pobytu.

 

 

Sekundární výstupy

 

Vyšetření kvality života

Rodiče či zákonní zástupci budou požádáni o vyplnění dotazníku na začátku studie a 4 týdny po ukončení rehabilitačního programu. Pro hodnocení kvality života bude využit ICF score set, přesněji ICF-based Documentation Form, kategorie Children with cereberal palsy Brief (below 6 years age old). (20)



Monitorování molekulárně biologických ukazatelů rehabilitace

Pro analýzu RNA bude odebrána plná krev na lačno. Pro izolaci vysoce kvalitní RNA přímo z plné krve bude použit A RiboPure™-Blood Kit (cat# AM1928, ThermoFisher Scientific). Tento kit obsahuje RNAlater® Solution (cat.# AM7020, ThermoFisher Scientific), který chrání RNA a je navržen tak, aby umožnil pozdější zpracování vzorků (nikoliv hned po odběru vzorků), což je procesně lépe realizovatelné.  RNAlater® Solution také zablokuje daný profil genové exprese buněk. Takto ošetřené vzorky mohou být bezpečně skladovány při pokojové teplotě po delší časová období (až tři dny i více). Krevní vzorky skladované v RNAlater® Solution dosahují kvality RNA srovnatelné s kvalitou vzorků, zpracovaných okamžitě dle komerčních webových stránek. Očekávané průměrné výtěžky celkové RNA budou asi 2–4 µg/0.5 ml plné krve. Celková RNA bude reverzní transkriptázou přepsána do cDNA. Aby se předešlo chybě, bude exprese lidské lncRNA a interního endogenního genu (např. GAPDH) kvantifikována pomocí RNA získané ze zaslepených vzorků (to znamená utajení alokace původu vzorku).

Odběr krve proběhne vždy ráno před začátkem a po úplném skončení rehabilitační kůry, přímo v místě ubytování rodin s dětmi s SMA.

 

Terapie

Obě skupiny podstoupí šestidenní terapeutický program stejné délky a intenzity (2x denně 15 min. individuální terapie + 1x denně 20 min. terapeutické čištění koní) se stejným terapeutickým cílem. Z praktických důvodů bude klasická fyzioterapie prováděna ve společném bloku – tedy 1x denně 30 minut.

Obě formy individuální fyzioterapie budou zaměřeny na podporu psychomotorického vývoje dětí, na rozvoj jejich hrubé motoriky a tím mobility a samostatnosti, na podporu stability a symetrie. Doplněná skupinová aktivita terapeutické čištění koní bude cílená na psychosociální rozvoj dětí.

1. skupina – individuální fyzioterapie na neurofyziologickém podkladě

V terapii budou kombinovány principy fyzioterapeutických metod vhodných pro děti s SMA – koncept manželů Bobathových a fyzioterapie funkce dle Kláry Lewitové. Individuální fyzioterapie bude vedena na základě stanovených cílů z kineziologického vyšetření, bude přizpůsobena individualitě dítěte – jeho spolupráci, únavě a době spánku. Terapii budou vykonávat terapeuti s odbornou způsobilostí pro výkon Bobath terapie či absolventi 3 základních kurzů Kláry Lewitové.

2. skupina – Hipoterapie u DMO

Hipoterapie u DMO je akreditovaná forma hipoterapie, jejíž metodika je postavena na klinickém obraze DMO, ale její postupy jsou využitelné pro širší skupinu dětí se zdravotním znevýhodněním. Proto předpokládáme její efekt právě pro děti s SMA.

Tato metoda přesně stanovuje na základě speciálního typu vyšetření „typ/plemeno“ koně dle biomechaniky pohybu jeho hřbetu v kroku, polohu dítěte a neurofyziologickou funkci hřbetu – diferenciaci či senzomotoriku. Dále dle průběhu terapie fyzioterapeut stanovuje tempo kroku koně, jeho délku, vybírá dle aktuální situace speciální manuální kontakty a přizpůsobuje délku terapie únavě klienta.

Terapii budou vykonávat terapeuti s odbornou způsobilostí pro výkon Hipoterapie u DMO.



Terapeutické čištění koní

Pro možnost ovlivnění psychomotorického vývoje komplexně bude do studie zařazena i psychosociální aktivita terapeutické čištění koní. Jejím cílem je podpora komunikace dětí, jejich interakce s okolím, schopnost navázat kontakt s koněm a celková emoční podpora dětí s SMA. Náplní této aktivity je čištění koně, jeho možné vodění, hlazení a kontaktování se s koněm, práce ze země.



 

  1. Rizika účasti ve studii

Tato studie neskýtá žádná rizika. Vyšetření budou provádět kompetentní vyšetřující a terapii kvalifikovaní fyzioterapeuti.

  1. Přínos účasti ve studii

Účast ve studii Vám poskytne nadstandardní terapeutický přístup ve všech kohortách. Po ukončení studie obdržíte hodnocení výsledků vašeho dítěte, na vyžádání dostanete také závěrečnou zprávu o výsledcích této studie. Účastí na studii přispějete ke zvýšení efektivity rehabilitační péče o děti se spinální muskulární atrofií.

 

  1. Důvěrnost získaných informací

Vaše osobní data a data vašeho dítěte nebudou předávána žádné třetí osobě. Všechny vaše osobní údaje, i vašeho dítěte, budou uchovávány v papírové i elektronické podobě a hlavní zkoušející s jeho spolupracovníky budou se získanými daty nakládat v souladu s platnými zákony České republiky o ochraně osobních údajů. Vaše údaje budou v naší databázi anonymizovány, tj. budou odstraněny veškeré informace, které mohou být osobně identifikovatelné. Údaje budou i nadále uschovány pod zvláštním kódem a klíč pro dešifrování bude znám pouze hlavnímu zkoušejícímu. Lékařskou dokumentaci vašeho dítěte bude mít k dispozici pouze hlavní zkoušející a jeho spolupracovníci v týmu. K dokumentaci vašeho dítěte mohou mít přístup také zástupci schvalující etické komise.

  1. Kompenzace účasti

Účast na studii je plně dobrovolná a není nikterak honorována.

Účast na studii nemá žádná známá rizika, přesto v případně eventuálního poškození pokusné osoby související s její účastí na projektu, bude osoba kompenzována pojištěním organizace.

  1. Adresy instituce a osob nezávislých na výzkumném projektu, které Vám mohou poskytnout informace o Vašich právech i o samotném výzkumném projektu:

Etická komise při Institutu klinické a experimentální medicíny a Thomayerově nemocnici

Vídeňská 800, 140 59 Praha 4

Kromě toho máte právo podat stížnost na způsob nakládání s vašimi údaji a můžete je zaslat příslušnému orgánu odpovědnému na provádění zákona o ochraně osobních údajů – Úřad pro ochranu osobních údajů se sídlem v Praze.

  1. Podepsání informovaného souhlasu

Účast vašeho dítěte na studii je plně dobrovolná a můžete kdykoliv od tohoto rozhodnutí ustoupit.

Tento formulář je podepsán ve dvou originálech, z nichž jeden je pro Vás a druhý je uložen ve studijním centru.

Přečetl/a jsem si informace obsažené v tomto informovaném souhlasu. Měl/a jsem dostatek času přemýšlet o účelu, postupech, možných rizicích a výhodách účasti ve studii. Obdržel/a jsem uspokojivé odpovědi na všechny své otázky a věřím, že chápu všechny informace uvedené v tomto informovaném souhlasu.

Souhlasím s tím, že se budu řídit pokyny lékaře a budu jej okamžitě informovat o jakýchkoli nežádoucích účincích. Podpisem tohoto informovaného souhlasu se nevzdávám žádného ze svých zákonných práv.

Souhlasím se shromažďováním, používáním a zveřejňováním lékařských informací mého dítěte způsobem popsaným v tomto informovaném souhlasu.

 

  1. Ujištění

Ujišťujeme Vás, že budete včas informován/a o nově zjištěných okolnostech, které by mohly mít vliv na Vaše rozhodnutí v pokračování ve studii.

Účastník:

 

 

Jméno a příjmení tiskacími písmeny Podpis: